真實(shí)世界研究是基于真實(shí)醫(yī)療環(huán)境下的臨床研究，雖然已開展多年，但仍有不少人對這個(gè)概念的認(rèn)識和應(yīng)用存在誤區(qū)。

1真實(shí)世界研究不是只做**評價(jià)

真實(shí)世界研究*早提出，是因新藥和醫(yī)療器械Ⅲ期臨床試驗(yàn)存在無法回答的臨床診療和醫(yī)療管理決策問題。當(dāng)時(shí)的考慮是建立一套更接近臨床真實(shí)條件的方法體系，回答傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)無法回答的科學(xué)問題，如****的實(shí)際效果及人群差異、不同**間的比較效果、**的依從性等。

隨著對真實(shí)世界研究的廣泛運(yùn)用和認(rèn)識加深，其研究領(lǐng)域也進(jìn)一步擴(kuò)展。這些變化部分來自研究者的推動，部分來自證據(jù)使用者（如藥品監(jiān)管、醫(yī)療管理、醫(yī)保部門）的需求推動。決策者為了更好地管理報(bào)銷決策時(shí)的不確定性、藥品上市后**性監(jiān)測等，需要大量貼近臨床醫(yī)療實(shí)際的研究結(jié)果。

2真實(shí)世界數(shù)據(jù)不都是醫(yī)療大數(shù)據(jù)

真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源非常廣泛，既可是以特定目的開展的觀察性研究數(shù)據(jù)，也可是非研究性質(zhì)的數(shù)據(jù)，如多種機(jī)構(gòu)（醫(yī)院、醫(yī)保部門、民政部門、公共衛(wèi)生部門）日常監(jiān)測、記錄、儲存的各類與健康相關(guān)的數(shù)據(jù)，既涵蓋了從實(shí)際醫(yī)療過程中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)（也可稱為真實(shí)世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)），也涵蓋了從實(shí)際醫(yī)療過程搜集的小樣本數(shù)據(jù)。

大數(shù)據(jù)作為一個(gè)重要概念目前被引入眾多行業(yè)。醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的大數(shù)據(jù)涵蓋范圍廣泛，尚缺乏統(tǒng)一和公認(rèn)的大數(shù)據(jù)分類系統(tǒng)，根據(jù)數(shù)據(jù)收集內(nèi)容的差異，可分為：一是常規(guī)醫(yī)療和健康數(shù)據(jù)，包括個(gè)人健康和醫(yī)療數(shù)據(jù)，如人口社會學(xué)特征、診斷、實(shí)驗(yàn)室檢查、影像學(xué)檢查、醫(yī)囑、手術(shù)、成本數(shù)據(jù)等，是我們通常所指的醫(yī)療大數(shù)據(jù)。二是在部分或全部收集常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，根據(jù)特定研究目的收集生物標(biāo)本檢測的檢測數(shù)據(jù)，如基因組學(xué)、蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)等數(shù)據(jù)，常被稱為生物醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)。從本質(zhì)上講，醫(yī)療大數(shù)據(jù)滿足真實(shí)世界數(shù)據(jù)的所有特征，屬于真實(shí)世界數(shù)據(jù)。但真實(shí)世界數(shù)據(jù)涵蓋的范疇顯然比醫(yī)療大數(shù)據(jù)更廣，數(shù)據(jù)并不一定要求達(dá)到海量，也不一定強(qiáng)調(diào)數(shù)據(jù)的多樣性。醫(yī)療大數(shù)據(jù)是真實(shí)世界數(shù)據(jù)與醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)的一個(gè)交集。

3真實(shí)世界證據(jù)不等于低級證據(jù)

我們處在循證實(shí)踐與決策的時(shí)代，研究證據(jù)是提高臨床和醫(yī)療決策效率的核心基礎(chǔ)。真實(shí)世界研究的結(jié)果用于臨床和醫(yī)療決策時(shí)被稱為真實(shí)世界證據(jù)。一部分人認(rèn)為，真實(shí)世界缺少嚴(yán)格的方法學(xué)控制，研究結(jié)果存在較大偏倚，故完全忽略真實(shí)世界證據(jù)。實(shí)際上，這種理解是片面的，循證醫(yī)學(xué)*佳研究證據(jù)不一定都來自于RCT（隨機(jī)對照試驗(yàn)）。

首先，針對不同的臨床醫(yī)療具體問題，*佳研究證據(jù)可能存在差異，*佳證據(jù)的判斷首先要區(qū)分臨床研究問題，針對不同研究問題，*佳證據(jù)來源可有不同。其次，即便針對同一研究問題，研究設(shè)計(jì)不完全代表證據(jù)的強(qiáng)弱。

4真實(shí)世界研究不單純是觀察性研究

所謂真實(shí)世界數(shù)據(jù)是指研究數(shù)據(jù)來自真實(shí)醫(yī)療環(huán)境，反映實(shí)際診療過程和真實(shí)條件下的患者健康狀況。美國食品藥品監(jiān)督管理局在去年擬將真實(shí)世界數(shù)據(jù)定義為除傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外的數(shù)據(jù)。真實(shí)世界研究有時(shí)會被簡單地理解為觀察性研究，這種認(rèn)識并不**。

從本質(zhì)上講，研究問題決定了研究設(shè)計(jì)，研究設(shè)計(jì)決定數(shù)據(jù)獲取方式和過程。盡管真實(shí)世界數(shù)據(jù)來自真實(shí)條件下的數(shù)據(jù)，這不代表真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)局限于觀察性研究。

總之，真實(shí)世界研究為各種臨床問題提供了重要證據(jù)來源，可以成為循證醫(yī)學(xué)的*佳證據(jù)。